وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أمس الثلاثاء على دواء جديد لعلاج شكل نادر من التصلب الجانبي الضموري أو ما يعرف بـ ALS، وهو مرض تنكسي عصبي يؤثر على الخلايا العصبية في الدماغ ، مما يؤدي إلى الضعف والشلل.
وتوقعت إدارة الغذاء والدواء أن يساعد عقار Qalsody (tofersen) الأشخاص الذين يعانون من طفرة محددة جدًا ، SOD1 ، والتي تنطبق على 2 ٪ فقط من مرضى ALS.
وقالت إدارة الغذاء والدواء في بيان لها إنها تقدر أن هناك أقل من 500 مريض يعانون من SOD1-ALS في الولايات المتحدة.
وأظهرت الدراسات أن الدواء يمتلك القدرة على إبطاء تنكس العضلات عن طريق استهداف SOD1 messenger RNA ، أو mRNA ، وهي مادة وراثية تخبر الجسم بكيفية صنع البروتينات لتقليل البروتين الذي يتم إنتاجه.
ووفقًا لتقدير عام 2017 من مراكز السيطرة على الأمراض والوقاية منها، يعيش حوالي 32000 شخص في الولايات المتحدة مع ALS.